台灣的全民健保，堪稱世界創舉，造福許多民眾、減輕醫療負擔！但20年來，仍有許多人等不到健保給付協助，失去寶貴生命。就像2013年罹患「非典型性溶血尿毒症」的葉小弟，當時六歲的他，急需一種救命藥Eculizumab，但這種藥一針要21萬，一個月要打兩針，一般家庭根本無力負擔，當時，衛福部承諾會儘速審查，家人努力籌了315萬，讓葉小弟打了15針，和死神搶命，但整整等了半年，葉小弟還是等不到補助，撒手人寰。2014年、類似的悲劇再度重演，新生兒曹小妹，也因為罕藥健保給付必須經過層層關卡，讓出生28天的她，最後器官衰竭、告別人世。相較之下，第三例的蘇小弟就比較幸運，透過罕病法政府和罕病基金會四處奔走、籌措醫療補助，暫時度過難關，只是，長久之計仍需要健保給付來協助。

    所謂的「非典型性溶血尿毒症」是一種遺傳性、全身性的致命疾病，盛行率為百萬分之三，可能發生在任何年齡。主要是因為原本保護人體免受外來微生物攻擊的補體系統發生失衡所致，因基因變異造成補體系統長期處於異常活化的狀態，引起多發性血栓和炎症，即系統性血栓性微血管病導致包括腦、腎臟、心臟和胃腸道等多器官損害。診斷後24小時內必須進行血漿置換術，然而有些特殊情況的孩子並無法執行血漿置換術，就像曹小妹因為早產體重很小不適合執行血漿置換術，目前所討論的一劑21萬的補體抑制劑（Eculizumab）能有效抑制補體系統的活化問題，對於此疾病有即時的治療效果，同時也是陣發性夜間血紅素尿症( paroxysmal nocturnal hemoglobinuria  PNH)的治療藥物，但重點是必須即時施打才能有所療效，否則一旦又有其他的併發症恐怕就會危急病患的生命。但因為藥價過高且每兩週需施打一劑，如果沒有健保給付，病家將面臨沈重的經濟負擔。

    罹患「非典型性溶血尿毒症」的蘇小弟，因為罕病法的補助，解決了燃眉之急，但這項補助到2016年2月有可能就會停止，接下來，若健保不給付，天價的救命針，費用龐大恐怕會壓垮一個家庭。您知道嗎？一項藥品想獲得健保給付，必須通過主管機關層層關卡，這對病友來說是何等冗長、煎熬的等待？罕病基金會指出，現在二代健保、對新藥的審查越來越嚴苛，尤其是健保署設置的「藥物給付項目及支付標準共同擬定會議」，當中無論是成員結構、表決制度、還有與會人員對罕病是否了解，加上所有的審查皆以成本效益為考量下，都是導致罕藥遲遲無法獲得健保給付的原因，因此，罕病基金會疾呼：健保共擬會的成員，必須納入專家和病友團體，才能真正理解病友的需求，發揮健保照顧弱勢及重症的社會保險初衷。

    目前，一年的健保總額高達六千億，其實在台灣的角落還有許多人，仰賴的救命藥，就像蘇小弟施打的藥一樣，價格高昂，卻沒有健保給付，家屬和病患只能在被經濟壓垮和放棄求生的天秤兩端，不斷掙扎、煎熬，直到籌不出錢，只好眼睜睜看著親人的生命逐漸流逝，六歲的蘇小弟，不懂大人的世界有什麼複雜的規定，他只想請求老天爺和主管機關的叔叔阿姨，給他一個健康長大的機會。


華視新聞雜誌「看見罕見生命力」第九、十集：救命不能等！生機乍現？(一)(二)
製播單位：財團法人罕見疾病基金會
贊助單位：財團法人觀樹教育基金會
首播：2015年12月11日（五）PM22:00～23:00（華視12台）
重播：2015年12月12日（六）AM11:00～12:00（華視12台）
            2015年12月19日（六）AM07:00～08:00（華視12台）
            2016年01月03日（日）AM07:00～08:00（華視12台／台語）
節目預告連結：https://www.youtube.com/watch?v=FEaWo1VIaZA