在上一集中，我們清楚地讓大家知道罕病法的整體架構，以及現階段凸顯的問題，本集將從aHUS病友蘇小弟實際案例出發，探討病友在這樣的體制下為何困難重重，到處碰壁，「罕見疾病防治及藥物法」卻無法即時發揮救急救命的角色。

        葉小弟於去年七月開始治療，在當時非典型性溶血尿毒症（aHUS）根本還未列入衛福部公告的罕見疾病，藥品也尚未成為公告罕藥。直到第二例的曹小妹也相繼離世後，政府的罕病法相關機制卻依舊無法即時啟動。目前第三例的蘇小弟出現，基金會除了立即協助醫院處理藥商供藥等相關作業外，也運用社會大眾的善款緊急投入救命之用，因此第一時間在政府支援不明確的情況下，提供黃金治療治療的關鍵藥物，讓蘇小弟的家人得以安心接受治療，也讓醫師有武器可以對抗疾病。這段期間，為了讓蘇小弟這案例能夠在罕病法運作15年來能夠順利「成案」，藉此真正依法獲得健保尚未給付下，啟動罕病法33條給予補助。基金會積極協助醫院向國民健康署提出申請，居中扮演協調重要的關鍵角色，日前終於初露曙光，政府已經擬好相關補助標準，就等召開罕病審議委員會進行審查。此案的意義在於將促使主管機關必須建立日後罕病法33條補助的相關規範，讓政府得以面臨日後更多類似蘇小弟急待需要在健保尚未給付或日後真正不給付時，罕病法33條應如何發揮應有實質的重要功能。

        至於日前於12月10日正式於立法院一讀通過的罕病法第3次修法的相關條文中，也明訂日後有更多需要靠罕病法33條來協助的病家需求，例如病人及家屬心理支持服務、生育關懷服務、必要舒緩病症與預防惡化之藥物等，以強化政府原本在罕病法規範下的積極角色及預算有效執行。

本集與談來賓
楊玉欣立法委員
劉建國立法委員
長庚醫院曾敏華醫師 
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵女士
醫藥線記者  洪素卿女士
 「非典型性溶血尿毒症」病友蘇羿銘與母親凃子萱女士 


節目名稱：真情台灣—看見罕見生命力系列
                    第31集：藥貴命杳？救命不能等！
                                  談罕病法救命給藥機制（二）
製播單位：財團法人罕見疾病基金會
贊助單位：財團法人觀樹教育基金會
首播時間：2014年12月20日（六），19：00～20：00
重播時間：2014年12月21日（日），07：00～08：00
播出頻道：年代MUCH台38頻道
主持人：謝欣霓

精彩重播：https://www.youtube.com/watch?v=NVGuwq4Ql2I （錯過請按此）