2014年6月引發社會關注，一名罹患「非典型性溶血尿毒症」罕見疾病的小女嬰，在人世間28天就過世的消息；而在2013年就有罹患同樣疾病卻等不到健保給付孤兒藥費過世的案例，家屬無力支付龐大醫療費用，患者因併發症而宣告不治，事隔8個月，卻依然發生等不到政府補助救命藥的憾事。但「救命不能等」為了捍衛罕見疾病病友的生存權利，本會積極向政府相關單位爭取、訴求病友的用藥權益。

       由於「罕見疾病之認定」、「治療罕見疾病之藥物認定」、「罕見疾病藥物申請健保給付」三項業務分屬不同單位負責，所以儘管2013年12月13日衛生福利部已將「非典型性溶血尿毒症」認定為罕見疾病，但要將治療此病之藥物認定為罕病藥物，以及申請為健保給付用藥等程序，則仍需另外透過既定流程進行申請，此繁瑣、冗長的申請程序就有可能因此耽誤了緊急的罕見疾病用藥治療。

       治療「非典型性溶血尿毒症」的用藥「Eculizumab」，終於103年6月30日由衛生福利部以部授食字第1031406806號公告新增認定「非典型溶血尿毒症候群（限施於血漿置換術(plasma therapy-resistant)無效者之病人）」為其適應症。

新增認定之藥物品項及適應症說明如下：
修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項