台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會與高雄醫學大學附設醫院小兒科預訂於今年四月份起開始一針對脊髓肌肉萎縮症之人體藥物試驗計畫，此計畫「以Hydroxyurea針對脊髓肌肉萎縮症進行一隨機、雙盲、安慰劑對照之臨床試驗」目前已獲得衛生署生技製藥國家型科技計畫核准通過，且審查委員明白表示此計畫「為罕見疾病用藥之研究，更應給予支持」，可知本計畫除了與國際同步外(美國史丹福大學亦正進行Hydroxyurea用於脊髓肌肉萎縮症之臨床試驗)，亦獲得國家衛生當局之認可支持。
該計畫邀請60位年滿4歲的脊髓肌肉萎縮症第二型及第三型的病友加入，預定服藥時間為18個月，並於停藥後追蹤6個月。本次臨床試驗採隨機分配為對照組(服用安慰劑)及實驗組(服用藥物-Hydroxyurea)，為雙盲性實驗設計，即病友、家屬、醫師皆無法得知何人為服用藥物、何人為服用安慰劑，以排除心理作用產生之影響，但試驗全程所有參加者接受之評估及安全性監控皆相同，亦同樣接受受試者臨床試驗保險之保障。評估內容主要包括血液試驗(血液中有功能蛋白質之改變量及藥物濃度監測)、肌肉收縮力、關節活動度、運動功能、肺功能以及問卷調查。但要請各位病友及家長注意的是，若有合併以下幾種情形則可能不適合加入此試驗：
1. 肝功能、腎功能或骨髓造血功能超過其相對年齡正常值者
2. 半年內曾接受手術治療者 (脊椎手術、氣切造口術或其它需全身麻醉之手術)
3. 目前或半年內曾參加其它任何臨床人體藥物試驗者
4. 無法配合全程參與試驗者
5. 合併其他經醫師判定不適合參加試驗之生理性疾患
對於這個計畫當然還有許多細節無法在此一一詳述，因此如果您有任何問題請隨時與「台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會」連絡做進一步的了解，因試驗前還有許多準備工作必須完成，即日起希望有意願之病友及家屬能儘早利用電子郵件、電話或傳真與該單位聯絡。
台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會
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