中華民國九十七年三月二十一日第三屆第十二次董事會決議通過
中華民國一百一十四年三月二十四日第九屆第十次董事會修訂
第一條
本辦法依據本會捐助暨組織章程第三條第一項及第五項訂定。
第二條
為促進國內罕見疾病藥物及治療發展，基於人道救援精神， 及提昇罕見疾病病患生命品質，辦理國內罕見疾病臨床試驗計畫補助，特訂定本辦法(下稱本辦法)。
第三條
本辦法涵蓋臨床試驗(Clinical Trial)研究、臨床前試驗(Pre-clinical Trial)研究。
一、臨床試驗研究需符合我國「藥品優良臨床試驗準則」相關規定，並通過醫院人體試驗委員會及主管機關審查。若為基因治療亦需符合我國《再生醫療法》及《再生醫療製劑條例》。
二、臨床前試驗研究之執行須符合國際以及我國相關規範，若涉及毒性試驗須符合藥品非臨床試驗安全性規範(GLP)。
三、臨床前試驗研究之主題需與未來可能進行之臨床研究相關。
第四條
本辦法所補助之研究計畫必須為研究者發起之臨床試驗研究或臨床前試驗研究。申請者資格如下：
一、臨床試驗研究計畫主持人申請資格：
(一) 須為專科醫師。
(二) 三年內未受醫師法第25條醫師懲戒之確定處分。
(三) 三年內未曾於擔任試驗研究計畫主持人時，因重大或持續違反GCP者。
二、臨床前試驗研究計畫主持人申請資格：
(一) 助理教授以上人員。
(二) 助理研究員以上人員(研究機構適用)。
(三) 罕見疾病相關科別之主治醫師或科(室)主任以上人員。
第五條
本辦法補助範圍：
一、補助研究計畫執行期限以一年為原則，必要時得申請展延一次，最多不超過兩年。
二、視當年度預算及董事會審議結果決定補助案量與單一案件補助額度上限，如有其他專款挹注，得另案討論之。惟臨床前試驗研究計畫每案補助金額以新台幣120萬元為上限。
三、本辦法以提供研究計畫不足經費之部分補助為原則，以同一計畫向本會及其他單位申請相關補助者，應予敘明；同一項目及金額不得重複申請補助。補助範圍為試驗用藥品或治療所需費用、自費檢驗費用、消耗性器材、實驗用材料、耗材與試劑以及行政管理費等相關費用。
第六條
本辦法申請及審查：
一、申請人應以所屬單位發送正式公文，同時檢具本會所定計畫書格式（附件1）及相關附件乙份提出申請。
二、本會聘請學者專家進行初審，審查委員組成如下：
(一) 本會董事二人（含至少一名為醫師董事）。
(二) 外部專家學者代表一人：由本會邀請本會董監事以外之學者專家參與。審查委員不得為研究計畫相關之人員。
三、初審通過後將專案呈報本會董事會進行複審。經審查通過後，除函覆計畫主持人（或單位）審查結果，並簽訂補助合約。
第七條
補助案進度之管制與查核：
一、計畫期程經雙方協議後載明於合約中。
二、計畫主持人應於計畫執行六個月時提出期中報告之書面資料及電子檔(附件2)。
三、計畫主持人應依合約繳交成果報告，如有不可歸責事由，未能按期履行時，應在契約到期日前一個月申請延期，並以一次為限。如未能於期限內申請或本會認定非屬不可歸責事由時，不得以之為延遲履約之事由。
四、計畫主持人應按照所核定之計畫內容執行，如因實際需要需變更計畫內容時，需來函申請並說明理由及變更項目。如為臨床試驗案，需先經醫院人體試驗委員會同意變更後為之。
五、臨床試驗中，若受試者發生任何不良事件，計畫主持人應按人體試驗委員會規定處置，並通知本會、醫院人體試驗委員會及主管機關。若試驗中止或終止時，本會得停止補助。
第八條
補助款撥付：
一、補助款項依合約期程撥付。
二、如未依合約提交成果報告者，視為不能履行合約，除應將已撥付補助款項全數返還本會外，計畫主持人於三年內不得申請本會之計畫補助。
第九條
成果發表與利益回饋：
一、受補助之研究計畫成果報告及衍生之相關學術著作中需載明「本研究係接受財團法人罕見疾病基金會臨床試驗計畫補助」字樣。
二、研究成果若有專利取得或技轉等情事，應事前告知本會，並於適當時機或場合揭露補助事宜。
三、研究成果衍伸之商業運用利益得回饋於罕見疾病群體；利益之產生難以界定與罕見疾病群體之關聯性者，得回饋於人口群。
第十條
本辦法經董事會通過後實施，修正時亦同。相關實施辦法由施行細則另訂之。
聯絡方式
財團法人罕見疾病基金會
地址：104台北市長春路20號6樓
電話：（02）2521-0717轉153 傳真：（02）2567-3560
聯絡人：醫療服務組 謝佳君組長
email：ms06@tfrd.org.tw
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