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《罕見疾病》美德中法新發展! 基因療法會是未來的醫學主流嗎?

生技投資第一站—Genet觀點/2022.07.28/葉懷璘

罕見疾病「芳香族 L-胺基酸脫羧基酶 (AADC) 缺乏症」是基因變異的絕症,患者難活過5歲,台大醫院經歷15年開發的基因治療藥物,終於在今年7月13 日取得了歐洲藥品管理局核准,該平台未來可望應用在其他腦部疾病。而在未來10年裡,基因療法有望成為多種疾病的治療選擇,例如在去年,就有兩種基因治療方法獲得了監管部門的批准 ─ 諾華 (Novartis) 的 Zolgensma (治療脊髓性肌肉萎縮症),以及 Spark 的 Luxturna (治療一種罕見的遺傳性失明)。

當然,此方法也存在著巨大的風險,由於安全問題,一些臨床研究被停止或取消。例如,Audentes Therapeutics公司在開發治療X連鎖肌管病(X-linked

myotubular myopathy) 的基因療法時,發生幾名患者死亡,臨床試驗經過一段時間擱置後才恢復;另外,Uniqure 公司的 B 型血友病試驗,也因為一名受試者罹患肝癌而被擱置。

儘管存在這些風險,但由於基因療法的技術「可能可以提供近乎完全治癒的機

會」,因此,數以億計的研究資金仍被投入於基因療法研究。拜耳 (Bayer) 在其製藥部門內推出了一個細胞和基因治療平臺,以便在這個迅速興起和發展的領域取得先機;禮來 (Eli Lilly) 也透過收購 Prevail Therapeutics,跨足該領域。

此外,世界上已有多國競相投入基因療法之開發,例如:

1. 德國:波鴻魯爾大學的研究人員利用腺相關病毒 (AAV) 載體,將人工合成的獨特蛋白質「超白細胞介素-6」(hyper-interleukin-6) 送入癱瘓小鼠的大腦,以刺激神經細胞再生,數週後,癱瘓小鼠已能夠再次行走。

2. 中國:中國科學院的科學家們宣佈開發了一種基因療法,利用慢病毒(lentivirus)載體,使細胞老化關鍵因子「kat7 基因」失去活性,可能可藉此扭轉細胞衰老的影響。

3. 美國:位於波士頓、公私合營的先進生物創新和製造中心 (CABIM),成立了一個以促進細胞和基因治療為目標的新設施。這個新單位的創建是由哈佛大學和麻省理工學院共同領導,並與FUJIFILM Diosynth Biotechnologies、Cytiva、

Alexandria Real Estate Equities公司,以及多家研究醫院等合作。

4. 法國:Nanobiotix的子公司Curadigm與賽諾菲 (Sanofi) 簽訂合作協議,目標

是為 Curadigm的Nanoprimer 建立概念驗證,作為一種組合產品,期望可以改

善基因治療產品候選者的治療結果。

1997 年美國出版的一部科幻電影《Gattaca》(中文譯名《千鈞一髮》),故事內容述及在未來的人類世界中,人類可以「訂做」基因無缺陷的孩子 (如:無近視、心臟病、高血壓、糖尿病等),而片名也是由 DNA 中四個含氮鹼基 (A-腺嘌呤、C-胞嘧啶、G-鳥嘌呤、T-胸腺嘧啶) 所組成的一個無意義名詞,頗耐人尋味。基因療法只是個開始,未來會有什麼樣的發展,我們拭目以待。 

新聞出處http://www.genetinfo.com/international-news/item/61375.html