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第 1 款特發性嗜睡症藥物!FDA 核准 Jazz Pharma 孤兒藥

Gene Online/2021.08.13/TYLER CHEN
罕病特發性嗜睡症(idiopathic hypersomnia, IH)出現第 1 款 FDA 核准療法,且該藥物也取得孤兒藥資格認定,可在數年內不畏挑戰者而獨佔市場,吃下逐年成長的特發性嗜睡症市場。據統計,2020 年全球 IH 療法市場規模達 2.42 億美元,未來 8 年的年複合成長率為 8.7%。

Jazz Pharma 孤兒藥獲第 2 張藥證

Jazz Pharmaceuticals 旗下藥物 Xywav(JZP258)日前成功獲得第 2 張藥證,可治療 IH 成人患者。該適應症是一種睡眠失調的慢性神經疾病,雖然晚間睡眠時數正常,但日間仍會出現無法克制的睡意,因此在任何時間進入間歇性睡眠。目前,科學家還不清楚引發 IH 的原因,但知道 IH 與猝睡症(narcolepsy)有所不同,無法透過定期小睡緩解症狀;IH 患者小睡後仍會不太清醒,或出現意識模糊、頭痛、不專注等問題。

Xywav 是由鈣(calcium)、鎂(magnesium)、鉀(potassium)和猝倒症療法 Sodium oxybate(Xyrem)組成的口服複方。該藥物以正面的 3 期臨床數據取得 FDA 核准,並預計在 2021 年第 4 季開始販售。

第 3 期臨床數據解析

試驗(NCT03533114)招募 154 位 19 歲至 75 歲受試者,分組使用 Xywav 與安慰劑 2 週。結果指出,與對照組相比,試驗組在 Epworth 嗜睡量表(Epworth Sleepiness Scale)、患者總體印象的變化(Patient Global Impression of Change )與 IH 嚴重量表(Idiopathic Hypersomnia Severity Scale)上的數據變化出現統計顯著性(P 值<0.0001)。

安全性方面,常見副作用為噁心、頭痛、頭暈、焦躁與嘔吐。但需注意的是,Xywav 有加註警語(Boxed Warning),因為藥物內含第 1 級管制藥物 γ-羥基丁酸(gamma-hydroxybutyrate, GHB),所以若使用不當,有可能出現癲癇、呼吸困難、警覺性改變、昏厥或死亡等情形。藥物只能透過核准能開處方的醫師,在藥品風險評估暨管控計畫(REMS)之下獲取。

IH 是 Xywav 第 2 個取得藥證的適應症,第 1 個是治療猝倒症(cataplexy)或日間睡眠過多的猝睡症(narcolepsy)7 歲以上患者,在 2020 年 6 月受 FDA 核准。
新聞出處:https://geneonline.news/idiopathic-hypersomnia-jazz/