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〈罕病兒拼生機4〉新藥何時能吃到 FDA:審核中

壹特報/2018.09.25/記者蔡怡真
脊髓性肌肉萎縮症SMA患者沐晴的媽媽黃小姐,一直不敢跟孩子說其他國家已有新藥上市,因為她怕小孩期待過高,看得到吃不到,更會讓沐晴陷入絕望。

為何會如此,是因為從2016年年底美國核准上市後,鄰近的日本、香港、韓國及澳洲都在這一兩年內陸續上市,而台灣遲遲未聽到上市消息,急壞病友們。

記者查看食品藥物管理署網站,發現已在2/6對外公告新藥Nusinersen適用罕病法。這代表藥廠可以開始申請健保給付。食藥署指出,該藥目前正在進行新藥審查,但何時會核准上市仍未決定。

而藥廠也同時遞件申請健保給付,但何時能過關,藥廠低調地說,仍在討論中,我們也希望台灣所有的病患都能和國外相同的情況下使用新藥。

由於SMA一直以來都沒有藥物可治療,因此2017年起藥廠就提出研究藥物擴展計劃的恩慈治療,包含台灣在內有24個國家參與,提供藥物給予有立即死亡威脅的第一型患者使用,據了解台灣也有患者申請免費使用新藥。

除了已上市的新藥外,目前還有口服藥及基因治療正在臨床試驗中,期望不久的將來,這群孩子及家屬不用躲在黑暗中哭泣了。
新聞出處:https://www.nextmag.com.tw/realtimenews/news/447262