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生技雙傑 搶罕見兒科病商機

經濟日報/2017.07.03/記者黃文奇/台北報導
藥界金牌夯,美國罕見兒科疾病優先審查憑證(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher,簡稱RPDPRV憑證),台灣兩生技廠志在必得。台微體總經理葉志鴻表示,公司已經有美國FDA「罕見兒科疾病用藥」認定,有信心為公司拿下RPDPRV憑證,為台灣生技界爭光。

此外,近日因生技月契機回台的Synlogic創辦人盧冠達也透露,該公司正在布局RPDPRV憑證,該公司旗下的尿素循環障礙(UCDs)藥品SYNB1020,已經取得美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥認證,下一步,也要要搶「罕見兒科疾病用藥認定」,爭取RPDPRV憑證的入場券。

RPDPRV憑證為何稱為「藥界金牌」?業界指出,取得此證的公司可將十個月以上起跳的藥品審查期縮短至六個月。

更特別的是,該憑證並不限定取得的公司使用,換言之,取證的公司可以將之轉賣,2015年8月,先前取得此證的United Therapeutics Corp.便以3.5億美元(約新台幣105億元)將憑證轉賣予AbbVie。再進一步說,拿到上述憑證的公司,價值立增百億。

不過,在取證之前,還要先拿到「罕見兒科疾病用藥認定」,對此,台微體已經搶得先機。

台微體自行研發產品TLC178,已獲得美國FDA認可成為治療橫紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病用藥,此疾約占兒童癌症的3到4%,在美國每年約有350個新增病例,尤其好發於青少年族群,其中一半患者年齡低於十歲以下。

至於Synlogic,該公司是旅美電機暨生醫專家盧冠達所創辦,聚焦合成生物學、基因編輯等技術,應用於微生物的改造,達到治療疾病的目的。簡而言之,Synlogic的技術就是,透過編輯細菌的DNA,改變細菌的特性,讓細菌可以在人體內工作,治療特定疾病。

其中,SYNB1020是Synlogic進度較快的產品之一,這是一種新型生物合成生物藥,其中一個主要的適應症是「尿素循環障礙」(UCDs)。UCDs是一種罕見的遺傳疾病,有部分兒童罹患此症,患者體內由於缺乏某種酵素,無法分解「氮」,而氮堆積體內會產生氨毒,進一步導致「高氨血症」,輕者有認知或行為障礙,重症則可能死亡。

盧冠達說,Synlogic的SYNB1020是透過改造細菌,以吞食UCDs患者體內的氨,目前已經進入臨床一期試驗,未來則會以錠劑、口服的方式推出。
新聞出處:https://money.udn.com/money/story/10161/2560033