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全國約40病患‧活命不超過20歲‧溶酶體貯積病患與生命搏鬥

星洲日報/2012-10-16/森美蘭‧芙蓉花城

溶酶體貯積病是一種極罕見的疾病,目前全國有約40人患上此病,若沒有獲得醫治,患者的生命通常不超過20歲,因此,患者每天與生命搏鬥,小小的心願就是希望能夠看見明天的太陽。


醫藥費每年高達100萬

可是,此病卻需要昂貴的藥物來延續脆弱的生命,平均每年的醫藥費高達100萬令吉,一生的醫藥費更是天文數字,誰能為他們的明天伸出援手呢?
溶酶體貯積病是罕見疾病,當中又細分為大約50種不同的疾病,一旦沒有以藥物控制,患者往往會出現多種複雜交錯的病症。
就好比粘多糖症(Mucopolysaccharidoses,簡稱MPS),病患者除了骨骼發育不全及畸形,漸漸出現心臟有孔症、眼角膜病變,聽覺也慢慢喪失。
大馬溶酶體疾病協會主席李意盛說,他的孩子也是溶酶體貯積病患者,因此他感同身受,知道這種罕見疾病需要政府與各社團攜手合作,建立一個永續操作的醫療保健系統。

發起組織為病患爭取醫療福利
他在2011年與一群家長發起這個非盈利組織,其目標就是為病患爭取平等及更好的醫療福利。
他指出,每位病患適合接受酵素代替法(Enzyme Replacement Therapy),因為藥物與治療就是病患者生存的動脈,必須終身用藥。
“罹患這種疾病的患者大多數為兒童,他們通常年幼夭折,有些僅存活數月或數年。"
他說,有些家屬對這罕見疾病不瞭解,所以不當一回事,以為得了怪病而認命,沒有讓患者及時接受治療,以致失去求生機會。
他表示,近年來,病患者頻頻增加,目前已有40人,我國惟有吉隆坡中央醫院有治療這種疾病。
“患者平均每年需要耗資100萬令吉的醫藥費,驚人的醫藥費使到一些病患寧願放棄治療。"

越早治療越有幫助
他說,目前有14位病患獲得治療,而且治療反應良好,但還有8位病患仍在等待治療,因此,他希望政府提供協助,因為越早治療對病患越有幫助。
李意盛:病患稀少不被關注  醫藥費奇高被稱“孤兒藥"
李意盛認為,我國的醫藥體系不公平,因為除了缺乏先進科技和資金的支柱,而且病患稀少的疾病,包括溶酶體貯積病通常不被關注,以致醫藥費奇高,因而被稱為“孤兒藥"。
他坦言,就因為這麼昂貴的孤兒藥,所以需要政府的協助,包括與藥廠討價還價、提供撥款來減低醫藥費,讓病人有能力負擔這筆醫藥費,這才是保障病患的福利。
他建議我國效仿巴西、利智等國家,雖然不是高收入國,但在政府的協助下,該國病人獲得醫藥福利,建立有系統化的醫療保健。他強調,病患者能否早日康復,須看接受藥物的時間,雖然大多數溶酶體貯積病是無藥可救,目前的治療方法大多是對症而治,但骨髓移植和酵素代替法,卻在某些病例中獲得一定的成功。
他希望大眾能夠對溶酶體貯積病有深一層的認知,尤其是政府能夠重視這種疾病,為病患者伸出援手,讓他們看到明天的希望。

甚麼是溶酶體貯積病?
溶酶體貯積病(Lysosomal Storage Disease,LSD)因缺乏可以正常分解人體細胞內多餘物質的酶而引致,酶存在於溶酶體的囊狀結構內,扮演每個細胞的“回收中心"角色,可將多餘物質降解為供細胞建造新物質的簡單產物;而某種酶的缺乏,會導致反常的物質聚集,並貯積在人體細胞內。
溶酶體貯積病的症狀不相同,可能很輕微,也可能嚴重,取決於障礙的具體類別及其他因素,如發病年齡。
其病狀包括:發育遲鈍、衰退、運動失調、癡呆、耳聾、失明和癲癇,有些病患會出現肝腫大和脾腫大,心肺問題以及骨骼生長異常。

新聞出處:
http://mykampung.sinchew.com.my/node/211499?tid=14